北京時間2023年12月1日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣佈，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗聯合順鉑/吉西他濱作為轉移性或復發性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療，以及作為單藥治療既往含鉑治療過程中或治療後疾病進展的復發性、不可切除或轉移性鼻咽癌的成人患者的上市許可申請已於近日獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）受理。此外，特瑞普利單抗用於治療鼻咽癌還獲得了TGA授予的孤兒藥資格認定。
本次上市許可申請的遞交是通過奧比斯專案（Project Orbis）。Project Orbis由FDA腫瘤學卓越中心（OCE）發起和宣導，為FDA和其它國家及地區的監管機構搭建合作機制和框架，允許不同監管機構共同審評腫瘤藥品的註冊申請，目前已有TGA、新加坡衛生科學局（HSA）、加拿大衛生部（HC）、英國藥品和保健品管理局（MHRA）等另外7家監管機構參與。申請Project Orbis的藥物，其適應症必須為腫瘤類疾病。一般情況下，該申請應符合FDA優先審評的標準，即藥物旨在治療嚴重疾病並且藥物如果獲得批准，將顯著提高治療的安全性或有效性，並且藥物本身有較大的影響力和重大的臨床優勢。在Project Orbis的工作框架下，國際監管機構間的合作有助於腫瘤患者更早地獲得來自其他國家的新療法。
特瑞普利單抗治療鼻咽癌適應症符合該申請標準，是首個被納入Project Orbis的國產腫瘤藥，君實生物將在多個適用該路徑的國家和地區探索快速上市的可能。
本次上市許可申請主要基於JUPITER-02（一項針對一線治療鼻咽癌的隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心III期臨床研究，NCT03581786）及POLARIS-02（一項針對二線及以上治療的復發或轉移性鼻咽癌的多中心、開放標籤、II期關鍵註冊臨床研究，NCT02915432）的研究結果。
JUPITER-02研究是鼻咽癌免疫治療領域首個國際多中心、樣本量最大的雙盲、隨機對照Ⅲ期臨床研究。其研究成果先後在2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會全體大會（#LBA2）、《自然-醫學》（Nature Medicine，影響因子：82.9）、《美國醫學會雜誌》（JAMA，影響因子：120.7）發表。研究結果表明，與單純化療相比，特瑞普利單抗聯合化療一線治療復發/轉移性鼻咽癌可顯著延長患者的無進展生存期（PFS）和總生存期（OS），使患者的疾病進展或死亡風險降低48%，死亡風險降低37%，且安全性良好可控。
POLARIS-02研究結果已於2021年1月線上發表於《臨床腫瘤學雜誌》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：45.3）。研究結果顯示，特瑞普利單抗在既往化療失敗的復發/轉移性鼻咽癌患者中表現出持久的抗腫瘤活性和可控的安全性，患者客觀緩解率（ORR）為20.5%，中位緩解持續時間（DoR）為12.8個月，中位OS達17.4個月。
截至目前，特瑞普利單抗已在中國獲批6項適應症，另有4項適應症的上市申請正在接受監管機構審評；在國際上，該產品已在美國獲批2項鼻咽癌適應症，另有2項適應症（食管癌和鼻咽癌）的上市申請正在接受歐盟和英國監管機構的審評。
關於鼻咽癌
鼻咽癌是一種發生於鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一。據世界衛生組織統計，2020年鼻咽癌在全球範圍內確診的新發病例數超過13萬1。由於原發腫瘤位置的原因，很少採用手術治療，針對局限性癌症主要採用放療或放化療結合進行治療。