北京時間2025年8月8日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣佈，國家藥品監督管理局（NMPA）已於近日受理公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗（商品名：拓益®）聯合榮昌生物自主研發的抗體偶聯（ADC）藥物維迪西妥單抗用於HER2表達（HER2表達定義為HER2免疫組織化學檢查結果為1+、2+或3+）的局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者治療的新適應症上市申請。這是特瑞普利單抗在中國內地遞交的第十三項適應症上市申請。
尿路上皮癌（UC）是全球十大常見惡性腫瘤之一，在我國的發病率和死亡率呈逐年上升趨勢。根據國家癌症中心最新資料，2022年我國UC新發病例數9.29萬例，死亡超4萬例1，嚴重威脅著患者生命健康，存在巨大尚未被滿足的臨床需求。
2021年，特瑞普利單抗獲批用於晚期UC的二線及以上治療，是我國首個獲批的晚期UC非選擇性人群適應症的免疫治療藥物。過去5年間，PD-(L)1單抗與新型ADC藥物的出現，正在不斷重塑晚期UC的治療格局。與傳統化療相比，新型療法在生存獲益和耐受性方面均展現出顯著優勢，使患者的治療選擇更加多元化和精准化。
本次新適應症的上市申請主要基於RC48-C016研究（NCT05302284），是一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的Ⅲ期臨床研究，旨在比較特瑞普利單抗聯合維迪西妥單抗對比吉西他濱聯合順鉑/卡鉑在既往未接受系統抗腫瘤治療的HER2表達的局部晚期或轉移性UC患者中的有效性和安全性。該研究由北京大學腫瘤醫院郭軍教授和中國醫學科學院腫瘤醫院周愛萍教授擔任主要研究者，在全國74家臨床中心開展。2025年5月，RC48-C016研究的主要研究終點無進展生存期（PFS，基於獨立影像評估）和總生存期（OS）均達到方案預設的優效邊界。研究結果表明，相較于吉西他濱聯合順鉑/卡鉑，特瑞普利單抗聯合維迪西妥單抗一線治療HER2表達的局部晚期或轉移性UC可顯著延長患者的PFS和OS。特瑞普利單抗安全性資料與既往研究相似，未發現新的安全性信號。本研究的詳細資料將在重要國際學術會議上公佈。