北京時間2026年10月28日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣佈，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗（商品名：拓益®）單藥適用於含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）的適應症正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，由附條件批准轉為常規批准。
附條件批准上市審評審批政策旨在鼓勵以臨床價值為導向的藥物創新，加快具有突出臨床價值的臨床急需藥品上市。尿路上皮癌（UC）是全球十大常見惡性腫瘤之一，在我國的發病率和死亡率呈逐年上升趨勢，嚴重威脅著患者生命健康。2021年4月，基於一項多中心、單臂、開放性、Ⅱ期臨床試驗（POLARIS-03研究，NCT03113266），特瑞普利單抗獲得NMPA附條件上市批准用於UC二線及以上治療，是我國首個獲批晚期UC非選擇性人群適應症的免疫治療藥物。此次獲得常規批准，意味著特瑞普利單抗按監管部門要求完成了必要的驗證性臨床試驗，並證明了其在目標人群中的有效性和安全性。
本次常規批准主要基於一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的Ⅲ期臨床研究（RC48-C016研究，NCT05302284），旨在評估特瑞普利單抗聯合維迪西妥單抗對比吉西他濱聯合順鉑/卡鉑在既往未接受系統抗腫瘤治療的HER2表達（定義為HER2 IHC 1+、2+或3+）局部晚期或轉移性UC患者中的有效性和安全性，由北京大學腫瘤醫院郭軍教授和中國醫學科學院腫瘤醫院周愛萍教授擔任主要研究者，在全國74家臨床中心開展。該研究同時支持了今年5月批准的特瑞普利單抗一線治療HER2表達尿路上皮癌新適應症的獲批上市。
RC48-C016研究結果顯示1，主要研究終點無進展生存期（PFS，基於獨立影像評估）和總生存期（OS）達到“雙終點陽性結果”。與傳統化療相比，特瑞普利單抗聯合維迪西妥單抗一線治療HER2表達晚期UC的中位PFS實現翻番（13.1個月 vs. 6.5個月，風險比HR=0.36，95%CI：0.28-0.46；p<<0.0001），中位OS獲得顯著延長（31.5個月 vs. 16.9個月，HR=0.54，95%CI：0.41-0.73；p<<0.0001），客觀緩解率（ORR）大幅提升（76.1% vs. 50.2%），中位療效持續時間延長數倍（14.6個月 vs. 5.6個月）。
聯合治療組對比傳統化療大幅改善安全性。截至目前，特瑞普利單抗已實現對晚期尿路上皮癌一線及後線治療的覆蓋。此次二線及以上適應症獲得常規批准，進一步夯實了特瑞普利單抗在晚期尿路上皮癌治療領域的循證醫學證據，也完善了其覆蓋不同治療階段的臨床應用佈局，為中國晚期尿路上皮癌患者帶來更多治療選擇和長期獲益的可能。