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• – 截至目前，特瑞普利單抗已累計獲得歐盟和美國藥品監管機構授予的6項孤兒藥資格認定

北京時間2022年7月21日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣佈，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用於治療鼻咽癌（NPC）獲得歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格認定，該決定基於歐洲藥品管理局（EMA）的贊成意見。截至目前，特瑞普利單抗已累計獲得歐盟和美國藥品監管機構授予的6項孤兒藥資格認定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細胞肺癌治療領域。

君實生物首席醫學官Patricia Keegan博士表示：“繼美國FDA授予突破性療法和孤兒藥資格認定之後，歐盟委員會也對特瑞普利單抗用於治療鼻咽癌授予孤兒藥資格認定，這讓我們備受鼓舞。鼻咽癌是一種侵襲性極強的惡性腫瘤，因其亞洲區域高發的特點，歐美國家在鼻咽癌創新療法開發方面較為緩慢。儘管新興的腫瘤免疫療法已在多個瘤種當中取得了確證性的療效，但尚未有任何免疫檢查點抑制劑在歐美獲批用於鼻咽癌的治療。遵循‘立足中國，佈局全球’的國際化戰略，君實生物已率先將免疫療法引入中國晚期鼻咽癌患者的治療，期待在不遠的未來，這一創新療法也能讓歐美乃至全球患者獲益！”

根據歐盟委員會的定義，孤兒藥（Orphan Medicinal Product）被用於診斷、預防或治療那些危及生命或者非常嚴重的疾病，並且患者比例不超過歐盟人口總數萬分之五。歐盟《孤兒藥法規》確立了孤兒藥資格認定的集中審批程式，並為孤兒藥的研發和上市制定了激勵措施。

獲得孤兒藥資格認定後，君實生物可從多項激勵措施中獲益，包括但不限於：（1）獲得方案協助（EMA為獲得認定的孤兒藥提供專門的科學建議）；（2）可享受藥品集中審批程式（企業可直接向EMA提交上市/有條件批准申請，由此獲得的歐盟委員會建議或決議在所有歐盟國家均有效）；（3）上市後享有10年市場獨佔權；（4）監管活動費用減免（涉及方案協助、上市許可申請與核查、上市後變更申請和年費）。

在鼻咽癌治療領域，君實生物已完成兩項關鍵註冊臨床試驗JUPITER-02（一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心III期臨床研究）和POLARIS-02（一項多中心、開放標籤、II期臨床研究），貫穿了復發/轉移性鼻咽癌的一線至後線治療。相關研究結果多次獲得國際學界高度關注，曾以“重磅研究摘要”形式（#LBA2）入選美國臨床腫瘤學會年會（ASCO 2021）全體大會，榮登國際頂尖期刊《自然-醫學》雜誌封面（Nature Medicine，影響因數：87.241），獲得《臨床腫瘤學雜誌》（Journal of Clinical Oncology，影響因數：50.717）線上發表。

基於上述兩項研究結果，特瑞普利單抗陸續受到中國和海外藥品監管機構認可。2021年，特瑞普利單抗的兩項鼻咽癌新適應症獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，成為全球首個獲批鼻咽癌治療的免疫檢查點抑制劑。美國食品藥品監督管理局（FDA）也針對其鼻咽癌適應症授予2項突破性療法認定和1項孤兒藥資格認定，並於近期受理了該藥物重新提交的生物製品許可申請（BLA）。如若批准，特瑞普利單抗也將成為美國首個且唯一用於鼻咽癌治療的腫瘤免疫藥物。

關於鼻咽癌

鼻咽癌是一種原發於鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部腫瘤之一。據世界衛生組織統計，2020年全球鼻咽癌新發病例數超過13萬[1]。由於原發腫瘤位置的原因，很少採用手術治療，局部疾病患者主要採用化療及放療治療。在美國和歐洲，尚無免疫療法獲批用於治療鼻咽癌。

• [1] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/4-Nasopharynx-fact-sheet.pdf.

關於特瑞普利單抗注射液（拓益^®）

特瑞普利單抗注射液（拓益^®）作為我國批准上市的首個國產以PD-1為靶點的單抗藥物，獲得國家科技重大專項專案支持，並榮膺國家專利領域最高獎項“中國專利金獎”。

特瑞普利單抗至今已在全球（包括中國、美國、東南亞及歐洲等地）開展了覆蓋超過15個適應症的30多項由公司發起的臨床研究。正在進行或已完成的關鍵註冊臨床研究在多個瘤種範圍內評估特瑞普利單抗的安全性及療效，包括肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、腎癌及皮膚癌等。

截至目前，特瑞普利單抗已在中國獲批5項適應症：用於既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療（2018年12月）；用於既往接受過二線及以上系統治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌患者的治療（2021年2月）；用於含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌的治療（2021年4月）；聯合順鉑和吉西他濱用於局部復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療（2021年11月）；聯合紫杉醇和順鉑用於不可切除局部晚期/復發或遠處轉移性食管鱗癌患者的一線治療（2022年5月）。2020年12月，特瑞普利單抗首次通過國家醫保談判，目前已有3項適應症納入《2021年藥品目錄》，是國家醫保目錄中唯一用於治療黑色素瘤和鼻咽癌的抗PD-1單抗藥物。此外，特瑞普利單抗聯合化療用於一線治療無EGFR或ALK突變的晚期非小細胞肺癌患者的新適應症上市申請目前正在接受國家藥品監督管理局（NMPA）的審評。

在國際化佈局方面，特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌、小細胞肺癌領域獲得FDA授予2項突破性療法認定、1項快速通道認定、1項優先審評認定和5項孤兒藥資格認定，並在鼻咽癌領域獲得歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。2022年7月，FDA受理了重新提交的特瑞普利單抗聯合吉西他濱/順鉑作為晚期復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療和單藥用于復發或轉移性鼻咽癌含鉑治療後的二線及以上治療的生物製品許可申請（BLA），處方藥用戶付費法案（PDUFA）的目標審評日期定為2022年12月23日。

關於君實生物

君實生物（688180.SH，1877.HK）成立於2012年12月，是一家以創新為驅動，致力於創新療法的發現、開發和商業化的生物製藥公司。公司具有由超過50項在研產品組成的豐富的研發管線，覆蓋五大治療領域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統疾病、慢性代謝類疾病、神經系統類疾病以及感染性疾病。

憑藉蛋白質工程核心平臺技術，君實生物身處國際大分子藥物研發前沿，獲得了首個國產抗PD-1單抗NMPA上市批准、國產抗PCSK9單抗NMPA臨床申請批准、全球首個治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的臨床申請批准，目前正在中美兩地開展多項Ib/II期臨床試驗。

自2020年疫情爆發之初，君實生物迅速反應，與國內外科研機構及企業攜手抗疫，利用技術積累快速開發了多款治療COVID-19的創新藥物，積極承擔中國製藥企業的社會責任。其中包括：國內首個進入臨床階段並參與全球抗疫的新冠病毒中和抗體埃特司韋單抗（JS016）於2021年在超過15個國家和地區獲得緊急使用授權，新型口服核苷類抗新冠病毒藥物VV116（JT001）已進入國際多中心III期註冊臨床研究階段，以及其他多種類型藥物，持續為全球抗疫貢獻中國力量。

目前君實生物在全球擁有兩千八百多名員工，分佈在美國三藩市和馬里蘭，中國上海、蘇州、北京和廣州。