北京时间2025年8月8日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已于近日受理公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（商品名：拓益®）联合荣昌生物自主研发的抗体偶联（ADC）药物维迪西妥单抗用于HER2表达（HER2表达定义为HER2免疫组织化学检查结果为1+、2+或3+）的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者治疗的新适应症上市申请。这是特瑞普利单抗在中国内地递交的第十三项适应症上市申请。
尿路上皮癌（UC）是全球十大常见恶性肿瘤之一，在我国的发病率和死亡率呈逐年上升趋势。根据国家癌症中心最新数据，2022年我国UC新发病例数9.29万例，死亡超4万例1，严重威胁着患者生命健康，存在巨大尚未被满足的临床需求。
2021年，特瑞普利单抗获批用于晚期UC的二线及以上治疗，是我国首个获批的晚期UC非选择性人群适应症的免疫治疗药物。过去5年间，PD-(L)1单抗与新型ADC药物的出现，正在不断重塑晚期UC的治疗格局。与传统化疗相比，新型疗法在生存获益和耐受性方面均展现出显著优势，使患者的治疗选择更加多元化和精准化。
本次新适应症的上市申请主要基于RC48-C016研究（NCT05302284），是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的Ⅲ期临床研究，旨在比较特瑞普利单抗联合维迪西妥单抗对比吉西他滨联合顺铂/卡铂在既往未接受系统抗肿瘤治疗的HER2表达的局部晚期或转移性UC患者中的有效性和安全性。该研究由北京大学肿瘤医院郭军教授和中国医学科学院肿瘤医院周爱萍教授担任主要研究者，在全国74家临床中心开展。 2025年5月，RC48-C016研究的主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）和总生存期（OS）均达到方案预设的优效边界。研究结果表明，相较于吉西他滨联合顺铂/卡铂，特瑞普利单抗联合维迪西妥单抗一线治疗HER2表达的局部晚期或转移性UC可显著延长患者的PFS和OS。特瑞普利单抗安全性数据与既往研究相似，未发现新的安全性信号。本研究的详细数据将在重要国际学术会议上公布。